Концепция генной
терапии сформировалась на протяжении последних десятилетий. Она
заключается в том, что наиболее радикальным способом борьбы с
разного рода заболеваниями является непосредственное исправление
или уничтожение самой генетической природы болезни, а не ее
следствий. Такой подход предполагает искусственное введение
новой генетической информации в пострадавшую клетку.
Одним из основных
средств доставки этой информации считается введение вирусного
вектора, но, к сожалению, возможности этого метода весьма
ограничены. Дело в том, что введение вируса в человеческий
организм небезопасно. Главная неприятность заключается в
возможности рекомбинации между введенным дефектным вирусом,
который сам по себе безопасен, и каким-либо содержащимся в ДНК
человека ретровирусным элементом. Геном человека (и вообще всех
млекопитающих) буквально начинен такими остатками прошлых
заболеваний. В результате рекомбинации может образоваться
полноценный вирус.
Ученые
британского Имперского колледжа (Лондон) разработали уникальный
невирусный метод доставки в ДНК в клетку. Сутью новой методики
является использование в качестве векторов микроскопических
газовых пузырьков диаметр около 3 микрон, которые затем
разрушаются ультразвуком. Введение пузырьков может
осуществляться как внутримышечно, так и внутривенно (последний
способ давно применяется для усиления сигнала при ультразвуковом
сканировании). Под действием ультразвука пузырьки лопаются,
вызывая микроперфорации в окружающих их клетках, через которые
проникает введенная ранее ДНК.
Перспективы
применения предложенного метода, лишенного недостатков вирусного
подхода, весьма широки. ЇПохоже, мы открыли новый эффективный и
безопасный путь доставки ДНК в клетки-мишени, v заявил в
интервью корреспонденту ЇBBCo доктор Мартин Блумли, один из
разработчиков методики. v Я надеюсь, что уже через несколько лет
он полностью вытеснит традиционный подход к генотерапии с
использованием вирусных векторов.o